Eind maart 2021 is in het Radboudumc gestart met de Khenergyc Trial (KHONDRION). Een trial (fase 2) naar veiligheid en effectiviteit van het middel sonlicromanol bij kinderen. Het gaat in deze trial om kinderen met een genetisch bewezen energiestofwisselingsziekte, dus met een bekende DNA verandering. Er wordt naast veiligheid vooral gelet op verbetering van de motoriek.
Het middel werd door de eerste kinderen goed verdragen. Na een eerste gedeelte waarin we kijken naar hoe snel het middel wordt opgenomen bij kinderen, waarbij ze in 1 week 2 x komen voor bloedafnames via een infuus, zal de studie van 6 maanden starten. In die studie vergelijken we kinderen die sonlicromanol krijgen met placebo. Dit is een geblindeerde studie waarbij de patiënt en ook de onderzoekers niet weten wie het middel en wie placebo krijgt. We zijn blij dat we goed van start zijn gegaan en natuurlijk heel benieuwd naar de uitkomsten.
Bron: https://www.linkedin.com/company/radboud-centre-for-mitochondrial-medicine/
